Weltweit gibt es heute mehr als 26.000 Krankheiten, von denen 7000 zu den seltenen Krankheiten gehören. Orphan-Arzneimittel werden zur Behandlung seltener Krankheiten oder Zustände eingesetzt, die nur sehr wenige Patienten in der Bevölkerung betreffen, aber schwere und lebensbedrohliche Störungen sein können. Obwohl Orphan-Krankheiten recht selten sind, leiden allein in der EU bis zu 36 Millionen Menschen an solchen Krankheiten. Weltweit steigt diese Zahl auf 400 Millionen, obwohl weniger als 5% der Therapien zur Behandlung dieser Krankheiten verfügbar sind.
In den letzten zehn Jahren haben die Arzneimittel für seltene Krankheiten das Wachstum ihrer Gegenstücke, die nicht zu den seltenen Krankheiten gehören, ständig übertroffen, was auf einen vielversprechenden und stabilen Markt hinweist. Die Wachstumsrate verlangsamt sich jedoch, was einige Fragen aufwirft, z. B.: Warum verlangsamt sich die Wachstumsrate? Und wie sieht die Zukunft des Marktes für Orphan- Arzneimittel aus?
Ein profitabler Markt
Arzneimittel für seltene Krankheiten stellen eine profitable Nische im Pharmasektor dar. Studien zeigen, dass Unternehmen, die Orphan-Medikamente in ihr Portfolio aufnehmen, wahrscheinlich eine höhere Rentabilität erzielen als Unternehmen, die keine Orphan-Medikamente entwickeln.
Ein Faktor ist die Fülle seltener Krankheiten, die den Wettbewerb bei der Erforschung von Behandlungen für diese Krankheiten einschränkt. Neben dem geringeren Wettbewerb fördert der Orphan Drug Act diese Rentabilität, indem er Anreize wie Steuergutschriften und eine bis zu 50%ige Ermäßigung der Forschungs- und Entwicklungskosten für Orphan-Arzneimittel bietet. Außerdem sind die klinischen Studien für Orphan-Medikamente aufgrund des begrenzten Patientenpools in der Regel kleiner und weniger kostspielig. Da die Zielgruppe kleiner ist als bei häufigeren Krankheiten, sparen die Unternehmen viel Geld für Marketingstrategien und Werbung.
Dennoch sind bestimmte Praktiken in die Kritik geraten. Einige Pharmafirmen versuchen, bereits auf dem Markt befindliche Medikamente neu zu entwickeln, um sie für seltene Krankheiten einzusetzen. Im Erfolgsfall gewährt der Orphan-Drug-Status automatisch ein mehrjähriges Marktexklusivitätsrecht, das höhere Preise und höhere Einnahmen ermöglicht, und das oft mit minimalen zusätzlichen Kosten und Forschungsanstrengungen. Heute sind 70 Medikamente von der Food and Drug Administration erstmals für den Massenmarkt zugelassen worden.
Abnehmende Wachstumsrate
Orphan-Medikamente haben ihren Marktanteil am weltweiten Umsatz mit verschreibungspflichtigen Medikamenten von 2014 bis 2024 effektiv verdoppelt. Hochrechnungen zufolge werden sie im Jahr 2024 voraussichtlich einen beachtlichen Umsatz von 185 Mrd. USD erwirtschaften, wobei Schätzungen zufolge diese Zahl bis zum Jahr 2028 auf etwa 270 Mrd. USD ansteigen wird. Im Folgenden werden die Wachstumsraten zwischen 2014 und 2024 und die Einnahmen zwischen 2016 und 2028 dargestellt.
Die obere Grafik veranschaulicht die schwankenden Wachstumsraten innerhalb der Arzneimittelindustrie. Trotz dieser Schwankungen entwickelt sich der Markt weiter, ist innovativ und expandiert, was auf einen stabilen und vielversprechenden Arbeitsmarkt hindeutet. Die untere Grafik untermauert diese Behauptung, indem sie seit fast einem Jahrzehnt fast jedes Jahr höhere Umsätze ausweist.
Beide Statistiken zeigen, dass der weltweite Marktanteil der Orphan-Arzneimittel weiterhin wächst. Nach drei aufeinanderfolgenden Jahren mit Wachstumsraten zwischen 13 und 14 % hat sich das Wachstum des Marktes jedoch leicht auf 11,5 % verringert. Bis 2030 wird die Wachstumsrate kaum noch zweistellig sein. Es stellt sich die Frage: Warum?
Ursachen für das verlangsamte Wachstum des Orphan- Arzneimittelmarktes
Es gibt mehrere mögliche Gründe, warum sich die Wachstumsrate des Marktes für Orphan-Medikamente verlangsamt, darunter das Wiederaufleben von Blockbuster-Medikamenten für weit verbreitete Krankheiten, wie in einem Bericht von Evaluate hervorgehoben wird. Während der Markt für Adipositas derzeit die Aufmerksamkeit dominiert, sind Blockbuster in den Neurowissenschaften, der Immunologie und der Onkologie im Begriff, den Marktanteil der Orphan-Medikamente in den Schatten zu stellen.
Darüber hinaus stellt der Bericht fest, dass der Preisdruck, der von den hohen Kosten der Orphan-Arzneimittel ausgeht, eine zusätzliche Herausforderung darstellt. Die Kostenträger werden immer selektiver und zögern, diese hohen Preise zu übernehmen, und bevorzugen Behandlungen für weit verbreitete Krankheiten.
Der Leiter des Bereichs Thought Leadership bei Evaluate, Daniel Chancellor, wies jedoch darauf hin, dass der Umsatzrückgang relativ ist. "Da der Gesamtmarkt für verschreibungspflichtige Medikamente weiter wächst, wird auch der Markt für seltene Krankheiten wachsen", erklärte er in einer Pressemitteilung.
EU-Vorschriften und Lage
Der Entwicklung von Medikamenten für kleine Patientengruppen fehlt in typischen Marktszenarien die kommerzielle Motivation. Daher bietet die EU verschiedene Anreize, um die Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten zu fördern. Auf der Website der Europäischen Kommission finden sich folgende Informationen zu den Rechtsvorschriften für Arzneimittel für seltene Leiden:. Arzneimittel für seltene Leiden zielen auf lebensbedrohliche oder sehr ernste Erkrankungen ab, von denen weniger als 5 von 10.000 Menschen in der EU betroffen sind. Über 200 solcher Arzneimittel sind von der Europäischen Kommission zugelassen und bieten Patienten mit seltenen Krankheiten Hoffnung.
Die Sponsoren dieser Arzneimittel kommen in den Genuss von Anreizen wie Gebührenbefreiung und 10 Jahre Marktexklusivität. Darüber hinaus sind rund 2000 Produkte als Arzneimittel für seltene Leiden ausgewiesen und erhalten Vergünstigungen wie die Unterstützung bei der Erstellung von Protokollen, um ihre Entwicklung und Zulassung zu fördern, was letztlich den Patienten mit innovativen Behandlungen zugute kommt.
Im April 2023 legte die Europäische Kommission zwei Vorschläge zur Überarbeitung des EU-Arzneimittelrechts vor: eine neue Richtlinie und eine neue Verordnung. Die Vorschläge zielen darauf ab, bestehende Gesetze zu ersetzen und die Vorschriften zu straffen, insbesondere im Hinblick auf seltene Krankheiten. In der Verordnung wird vorgeschlagen, die Vorschriften für Orphan-Arzneimittel mit den allgemeinen Arzneimittelgesetzen zusammenzulegen, um sie zu vereinfachen und kohärenter zu gestalten.
Zu den Hauptzielen gehören die Deckung des ungedeckten medizinischen Bedarfs von Patienten mit seltenen Krankheiten, die Senkung der Arzneimittelpreise für die Gesundheitssysteme, die Gewährleistung eines gleichberechtigten Zugangs zu Arzneimitteln in der EU und die Aufrechterhaltung der Behandlungsqualität. Der Vorschlag zielt darauf ab, Investitionen umzuleiten, Innovationen zu fördern, die Wettbewerbsfähigkeit der pharmazeutischen Industrie in der EU zu verbessern und den Verwaltungsaufwand zu verringern.
Ein Beispiel dafür ist, dass Arzneimittel für seltene Leiden bis zu 11 Jahre lang exklusive Marktrechte genießen könnten, wenn sie einen erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf decken. Diese Ausschließlichkeit schützt sie vor dem Wettbewerb mit ähnlichen Medikamenten, die auf ähnliche Erkrankungen abzielen und während dieses Zeitraums nicht auf den Markt kommen können.
Insgesamt zielt der Vorschlag darauf ab, die Vorschriften zu modernisieren, den Zugang der Patienten zu Arzneimitteln für seltene Krankheiten zu verbessern und die Innovation in der pharmazeutischen Industrie zu fördern, während gleichzeitig die Herausforderungen im Zusammenhang mit seltenen Krankheiten angegangen werden.
Wie sieht die Zukunft aus?
Trotz der verlangsamten Wachstumsrate hat der Markt für Orphan-Medikamente immer noch eine vielversprechende Zukunft mit hohen Einnahmen und verschiedenen Karrieremöglichkeiten. Der Markt wächst weiter, und mit den neuen EU-Vorschriften, wie z. B. längeren Exklusivrechten, sind Orphan-Medikamente eine gute Investition für Pharmaunternehmen, die bei der Behandlung seltener Krankheiten helfen.
Ein weiterer Aspekt ist, dass es nur für 5 % aller seltenen Krankheiten Behandlungsmöglichkeiten gibt, was zu neuen Forschungsmöglichkeiten führt. Daher wird der Markt für Orphan-Medikamente ein lukrativer Sektor mit unendlichen Möglichkeiten bleiben.
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